ריפוי סוכרת סוג 1: האם פריצות הדרך של 2025 מבשרות על סוף עידן האינסולין? סרטון מערוץ היוטיוב © Diabetes Strong של כריסטל אורום. הערוץ מנגיש את המידע העדכני ביותר על המרוץ לריפוי סוכרת מסוג 1. כריסטל, המתמודדת עם המחלה מאז 1997, מנתחת את ההתקדמות המדעית האחרונה בתחום תאי הגזע והשתלת תאי בטא, כולל המחקרים פורצי הדרך של החברות Vertex ו-Sana.

כריסטל מפעילה את הערוץ עבור חולי סוכרת מכל סוג ובכל מקום. היא מקלה על חיי המטופלים בעזרת ידע וטיפים, ומציידת אותם במשאבים שיעזרו להם לבחור את הטיפול המתאים להם ביותר.

הסרטון הפעם, תקווה חדשה לחולי סוכרת סוג 1, בוחן את ההתקדמות המדעית האחרונה במציאת תרופה לסוכרת מסוג 1, תוך התמקדות בטיפולי תאי גזע, השתלת תאי בטא המייצרים אינסולין (Vertex Pharmaceuticals), וטכנולוגיות להסתרת התאים המושתלים ממערכת החיסון (Sana Biotechnology).

בעוד שתרופות כמו אוזמפיק (Ozempic) חוללו מהפכה בטיפול בסוכרת סוג 2 ובהרזיה, עבור חולי סוכרת סוג 1 הבשורה האמיתית אינה נמצאת בזריקות לניהול המחלה, אלא בריפוי ביולוגי מלא דרך תאי גזע.

בחודשים האחרונים דווח על פריצות דרך משמעותיות. חלק מהמטופלים אף הגיעו לעצמאות באינסולין. אבל כמה קרובים אנחנו באמת לתרופה זמינה באופן נרחב? כריסטל מפרטת את המחקר העדכני ביותר, מסבירה כיצד התרופות הפוטנציאליות הללו פועלות, ומשתפת את דעתה לגבי פתרון אמיתי. המידע מעודכן לחודש אפריל 2025.

התוכן הזה מיועד למטרות מידע בלבד. לקבלת אבחון או ייעוץ רפואי, עליכם לפנות לאיש מקצוע.

פריצות דרך?

האם יש עוד מישהו שמרגיש שכמעט בכל חודש מוכרז ריפוי חדש לסוכרת סוג 1? בשלושת החודשים האחרונים בלבד, חברת Vertex Pharmaceuticals  הודיעה כי 11 מתוך 12 מטופלים בניסוי קליני הפחיתו או ביטלו לחלוטין את הצורך בהזרקות אינסולין. חברתSana Biotechnology  טענה כי הצליחה לגרום לתאים המושתלים המייצרים אינסולין לשרוד בגוף המטופלים ללא תרופות לדיכוי המערכת החיסונית. ובסין, חוקרים תכנתו מחדש תאי שומן של אדם לייצר אינסולין והפכו אישה עם סוכרת סוג 1 לבלתי תלויה באינסולין.

זה נשמע מבטיח. אז האם אנחנו מתקרבים לריפוי אמיתי לסוכרת תלויית-אינסולין?

הזווית האישית

כמי שמתמודדת עם סוכרת סוג 1 מאז 1997, החדשות הללו מרגשות אותי, אבל גם מעוררות בי ספקנות בריאה. לאורך 28 השנים האחרונות שמעתי אינספור הבטחות ל'ריפוי בתוך חמש שנים', ולכן בחרתי לבצע בדיקה מעמיקה ועצמאית. היום אנתח את המחקרים האחרונים, אחשוף את תופעות הלוואי ואציג את התחזית הריאלית שלי ללוח הזמנים של ריפוי אמיתי.

Vertex Pharmaceuticals ריפוי באמצעות השתלת תאי בטא

בואו נסתכל על המחקר הראשון של חברת Vertex Pharmaceutical. החברה מובילה כעת את המרוץ עם פיתוח ה-Zimislecel. בניסויים הקליניים, הצליחה החברה לגרום ל-11 מתוך 12 מטופלים לייצר אינסולין באופן עצמאי לאחר השתלת תאי בטא שיוצרו במעבדה. ארבעה מהם אף השיגו 'ריפוי תפקודי' והפסיקו לחלוטין את השימוש באינסולין חיצוני.

המכשול המרכזי: דיכוי מערכת החיסון מול תאי גזע

האתגר הוא לא רק לייצר אינסולין, אלא למנוע מהגוף לתקוף את התאים

מה ש- Vertex עושה זה ייצירת תאי בטא המייצרים אינסולין במעבדה ואז משתילים אותם בכבד של אנשים עם סוכרת סוג 1. עד כה, כל המטופלים שקיבלו מנה מלאה של תאי בטא הראו תוצאות חיוביות. לאחר 90 יום, כולם החלו לייצר אינסולין. הם הורידו את רמת ה- A1C שלהם ו-11 מתוך 12 הצליחו להפחית את כמות האינסולין המוזרק שהם צריכים כדי לנהל את רמות הסוכר בדם. ארבעה מטופלים שקיבלו את המנה המלאה ומנת מעקב כעבור שנה, הפסיקו לחלוטין להשתמש באינסולין. כיום הם נהנים מריפוי תפקודי של סוכרת סוג 1 ואינם זקוקים עוד להזרקות.

החיסרון

זה נשמע מדהים, אבל לריפוי הזה יש חיסרון משמעותי. מכיוון שתאי הבטא המושתלים זרים לגוף, יש ליטול תרופות לדיכוי המערכת החיסונית לכל החיים. לתרופות אלו יש תופעות לוואי חמורות והן הופכות אתכם לפגיעים יותר למחלות וזיהומים. בדרך כלל לוקחים אותן רק כשאין ברירה אחרת, כמו לאחר השתלת איבר. כרגע, הריפוי הזה מיועד בעיקר לאנשים עם סוכרת שקשה מאוד לנהל או לאלה שאינם מודעים להיפוגליקמיה, כלומר אינם חשים את רמות הסוכר הנמוכות בדם. אני אישית מעדיפה להתמודד עם הסוכרת מאשר לצרוך תרופות שמדכאות את המערכת החיסונית. זו הבחירה שלי, אך אתם עשויים לבחור אחרת.

עטיפת תאי הבטא במגן

Vertex עובדת על פתרון נוסף שבו הם עוטפים את תאי הבטא כדי להגן עליהם מפני המערכת החיסונית. אבל זה עדיין נמצא בשלב ראשוני של ניסויים קליניים. והדברים האלה יכולים להתקדם במהירות כעת Vertex הודיעו שלצערם הפתרון האחר הזה נכשל ולא הניב תוצאות משמעותיות והם הפסיקו את הניסוי. זה מבאס. עם זאת, ה-VX-880  עדיין מתקדם בחוזקה.

 Sana Biotechnology תאי בטא ערוכים גנטית

המחקר השני הוא של חברת Sana Biotechnology מאוניברסיטת אופסלה בשוודיה. החברה עובדת על השתלת תאים מייצרי אינסולין ללא שימוש בתרופות לדיכוי המערכת החיסונית. הם לוקחים תאי איים מייצרי אינסולין מתורמי איברים ומשתמשים בטכניקות עריכה גנטית כדי לשנות אותם כך שיתחבאו מהמערכת החיסונית של המטופל. זה מרתק. התאים מוזרקים לאחר מכן למטופל, שם הם מתחילים לייצר אינסולין.

עד כה, רק מטופל אחד קיבל זריקה, ובמינון קטן בלבד, במטרה לבדוק אם תאי הבטא יכולים לשרוד ולייצר אינסולין. המינון היה קטן מדי כדי להפוך את המטופל לבלתי תלוי באינסולין, אבל Sana השתמשה בבדיקות MRI וכן בבדיקות C-peptide כדי להראות שתאי הבטא היו חיים וייצרו כמויות קטנות של אינסולין לאחר 12 שבועות. זהו שיא עבור תאי בטא שהושתלו במטופל עם סוכרת סוג 1 שאינו נוטל תרופות לדיכוי המערכת החיסונית.

השלב הבא – ניסויים קליניים

השלב הבא הוא להשתמש באותה טכניקה על תאי גזע שגודלו במעבדה, כדי לא להסתמך על תורמי איברים. לעולם לא יהיו מספיק תורמי איברים כדי לספק מספיק תאי גזע לחולי סוכרת סוג 1. לכן חשוב מאוד שהם יצליחו לעשות זאת במעבדה. עד כה הם הדגימו כיצד לעשות זאת בעכברים. התאים נשארו בחיים וייצרו אינסולין במשך 64 שבועות. התקווה היא  ליצור תאים שגודלו במעבדה שיכולים לשרוד בגוף אנושי ללא תרופות לדיכוי המערכת החיסונית. התוכנית היא להתחיל ניסויים קליניים לריפוי אמיתי עבור בני אדם בשנת 2026.

המחקר הסיני – תכנות מחדש של תאי שומן

לפני שנה חוקרים סינים הודיעו שאישה עם סוכרת סוג 1 הפכה לבלתי תלויה לחלוטין באינסולין לאחר טיפול בתאי גזע. מה שהופך את המחקר הזה למרגש כל כך, ולדעתי הסיבה שהוא היה בכל החדשות בשנה שעברה, הוא שהמטופלת, תיאורטית, לא תזדקק לתרופות לדיכוי המערכת החיסונית. אנחנו עדיין לא יודעים אם זה נכון בפועל. הסיבה שניתן לבצע את הטיפול הזה ללא תרופות לדיכוי המערכת החיסונית היא שהם לוקחים את תאי הגזע ישירות מהמטופל במקום מתורם. זה אומר שהגוף של המטופל לא מנסה לדחות את התאים.

המחקר הסיני: האם תכנות מחדש של תאי שומן הוא הפתרון?

מתחילים בהוצאת תאי שומן מהמטופל בהליך פשוט מאוד. לאחר מכן הם ממירים במעבדה את תאי השומן האלה למשהו שנקרא "תאי גזע  פלוריפוטנטיים". זהו סוג של תא גזע שיכול להתפתח לסוגים רבים אחרים של תאים. תאי הגזע האלה מונחים לאחר מכן להפוך לתאי איים מייצרי אינסולין, בדומה לאלה שיש לכם באופן טבעי אם אתם לא חיים עם סוכרת סוג 1. במקום להשתיל את התאים המייצרים אינסולין בלבלב – מיקומם הטבעי – החוקרים משתילים אותם ישירות בקיבת המטופל. פעולה זו יוצרת בקיבה איבר חדש המייצר אינסולין. עד כה, מטופלת אחת בלבד עברה את ההליך, וכעבור שנה היא הפסיקה לחלוטין להשתמש באינסולין. המשמעות היא שהיא השיגה ריפוי מלא מסוכרת סוג 1.

האם עדיין מוקדם לחגוג?

יש כמה סיבות שבגללן אנחנו לא יכולים להתרגש יתר על המידה לגבי ריפוי זמין באופן נרחב. ראשית, עלינו לראות את זה משוכפל במחקר קליני רחב היקף, לבדוק אם התהליך עובד עבור כולם. המטופלת הראשונה נרפאה ועלתה לכותרות הגלובליות לפני שנה ומאז לא קיבלנו שום עדכונים. אז אנחנו לא בדיוק יודעים מה קורה. התוצאות משני מטופלים נוספים שקיבלו את אותו טיפול היו צפויות בתחילת 2025 אבל עד כה לא פורסם דבר.

סיבה נוספת להיות קצת סקפטיים

המחקר טוען שהסוג הזה של טיפול בתאי גזע אינו דורש תרופות לדיכוי המערכת החיסונית. אבל לפני הטיפול בתאי גזע המטופלת שנרפאה עברה שתי השתלות כבד והשתלת לבלב. זה אומר שהיא כן נטלה תרופות לדיכוי המערכת החיסונית.

אז האם הריפוי האמיתי כבר כאן?

לצערי, אני לא חושבת שריפוי אמיתי וזמין באופן נרחב נמצא ממש מעבר לפינה. המחקרים והתוצאות החדשים מרגשים מאוד ואני חושבת שאנחנו מתקדמים לעבר ריפוי. אבל נראה שיש עדיין הרבה בעיות שצריך לפתור. אחד המכשולים הגדולים ביותר נראה שכל הריפויים האלה מבוססים על השתלת תאי גזע. גם אם זה יעבוד, עדיין תצטרכו להגיע לבית חולים לטיפולים. וסביר להניח שזה יהיה יקר מאוד. הריפוי יהיה זמין לאחוז קטן מאוד שיכול להרשות זאת לעצמו.

התוכנית של Vertex מסתמנת כמציאותית

לדעתי הריפוי הראשון שנראה יהיה זה של Vertex או משהו דומה. הוא עדיין ידרוש ככל הנראה תרופות לדיכוי המערכת החיסונית.  הוא יהיה מיועד לבעלי סוכרת שקשה מאוד לנהל או שאינם מודעים להיפוגליקמיה. אבל אני חושבת שזה יהיה זמין בשנים הקרובות, אולי חמש שנים. ריפוי אמיתי  שבו לא נצטרך לקחת תרופות לדיכוי המערכת החיסונית ייקח כנראה יותר זמן.

התקווה לריפוי תוך עשור

מדענים וחברות עובדים על ריפוי בעוד מקומות שלא הזכרתי. אולי פתאום תהיה פריצת דרך גדולה. אני חושבת שברגע שנראה את פריצת הדרך הגדולה הראשונה, הדברים יתקדמו מהר מאוד. אני עדיין מקווה לריפוי ב-10 עד 15 השנים הקרובות. מחזיקה אצבעות.

תודה רבה שצפיתם ואראה אתכם בפעם הבאה.

כדי להישאר מעודכנים בתכנים חדשים הצטרפו לדף הפייסבוק שלנו