פריצת דרך בטיפול בסוכרת מסוג 1. סרטון מערוץ היוטיוב © Diabetes Strong של כריסטל אורום מארצות הברית שמתמודדת עם סוכרת מסוג 1 מאז 1997.
הערוץ מיועד לחולי סוכרת מכל סוג בכל מקום. מטרת הערוץ להפוך את חיי החולים לקלים יותר בעזרת ידע וטיפים.
כריסטל שואפת לתת לחולי סוכרת את המשאבים כדי לקבל החלטה מושכלת לגבי מה שמתאים להם.
הסרטון הפעם – בחודשים האחרונים דווח על פריצות דרך משמעותיות. חלק מהמטופלים אף הגיעו לעצמאות באינסולין. אבל כמה קרובים אנחנו באמת לתרופה זמינה באופן נרחב? כריסטל מפרטת את המחקר העדכני ביותר, מסבירה כיצד התרופות הפוטנציאליות הללו פועלות, ומשתפת את דעתה לגבי פתרון אמיתי. המידע מעודכן לחודש אפריל 2025.
פריצות דרך?
האם יש עוד מישהו שמרגיש שכמעט בכל חודש מוכרז ריפוי חדש לסוכרת סוג 1? בשלושת החודשים האחרונים בלבד, חברת Vertex Pharmaceuticals הודיעה כי 11 מתוך 12 מטופלים בניסוי קליני הפחיתו או ביטלו לחלוטין את הצורך בהזרקות אינסולין. חברתSana Biotechnology טענה כי הצליחה לגרום לתאים המושתלים המייצרים אינסולין לשרוד בגוף המטופלים ללא תרופות לדיכוי המערכת החיסונית. ובסין, חוקרים תכנתו מחדש תאי שומן של אדם לייצר אינסולין והפכו אישה עם סוכרת סוג 1 לבלתי תלויה באינסולין.
זה נשמע מבטיח. אז האם אנחנו מתקרבים לריפוי אמיתי לסוכרת תלויית-אינסולין?
הזווית האישית
בתור מי שחיה עם סוכרת סוג 1 מאז 1997, זה מרגש אותי מאוד. עם זאת, הבטיחו לי "ריפוי בתוך חמש שנים" כבר לפני 28 שנה, אז אני קצת סקפטית. לכן החלטתי לעשות בדיקה מעמיקה. בסרטון הזה אעסוק בחדשות האחרונות על הריפויים הפוטנציאליים האלה, איך הם פועלים, מתופעות הלוואי והחסרונות. בסוף אתן את הפרספקטיבה שלי לגבי מסגרת הזמן לריפוי של סוכרת סוג 1.
Vertex Pharmaceuticals ריפוי באמצעות השתלת תאי בטא
בואו נסתכל על המחקר הראשון של חברת Vertex Pharmaceutical. מדובר בריפוי הפוטנציאלי המתקדם ביותר בניסויים קליניים הואZimislecel של Vertex Pharmaceuticals שנקרא בעבר VX-880. הוא נמצא כעת בשלב שני של ניסויים קליניים עם 12 מטופלים. הם מגייסים באופן פעיל 50 מטופלים נוספים לניסויים בשלב השלישי בשנת 2025.
תאי בטא שמייצרים אינסולין
מה ש- Vertex עושה זה ייצירת תאי בטא המייצרים אינסולין במעבדה ואז משתילים אותם בכבד של אנשים עם סוכרת סוג 1. עד כה, כל המטופלים שקיבלו מנה מלאה של תאי בטא הראו תוצאות חיוביות. לאחר 90 יום, כולם החלו לייצר אינסולין. הם הורידו את רמת ה- A1C שלהם ו-11 מתוך 12 הצליחו להפחית את כמות האינסולין המוזרק שהם צריכים כדי לנהל את רמות הסוכר בדם. ארבעה מטופלים שקיבלו את המנה המלאה בתוספת מנת מעקב שנה לאחר מכן, אינם תלויים לחלוטין באינסולין, כלומר הם נרפאו באופן תפקודי מסוכרת סוג 1.
החיסרון
זה נשמע מדהים, אבל לריפוי הזה יש חיסרון משמעותי. מכיוון שתאי הבטא המושתלים זרים לגוף, יש ליטול תרופות לדיכוי המערכת החיסונית לכל החיים. לתרופות אלו יש תופעות לוואי חמורות והן הופכות אתכם לפגיעים יותר למחלות וזיהומים. בדרך כלל לוקחים אותן רק כשאין ברירה אחרת, כמו לאחר השתלת איבר. כרגע, הריפוי הזה מיועד בעיקר לאנשים עם סוכרת שקשה מאוד לנהל או לאלה שאינם מודעים להיפוגליקמיה, כלומר אינם חשים את רמות הסוכר הנמוכות בדם. אני אישית הייתי מעדיפה לחיות עם סוכרת מאשר לקחת תרופות לדיכוי המערכת החיסונית, אבל זו הבחירה שלי, שלכם יכולה להיות שונה.
עטיפת תאי הבטא במגן
Vertex עובדת על פתרון נוסף שבו הם עוטפים את תאי הבטא כדי להגן עליהם מפני המערכת החיסונית. אבל זה עדיין נמצא בשלב ראשוני של ניסויים קליניים. והדברים האלה יכולים להתקדם במהירות כעת Vertex הודיעו שלצערם הפתרון האחר הזה נכשל ולא הניב תוצאות משמעותיות והם הפסיקו את הניסוי. זה מבאס. עם זאת, ה-VX-880 עדיין מתקדם בחוזקה.
Sana Biotechnology תאי בטא ערוכים גנטית
המחקר השני הוא של חברת Sana Biotechnology מאוניברסיטת אופסלה בשוודיה. החברה עובדת על השתלת תאים מייצרי אינסולין ללא שימוש בתרופות לדיכוי המערכת החיסונית. הם לוקחים תאי איים מייצרי אינסולין מתורמי איברים ומשתמשים בטכניקות עריכה גנטית כדי לשנות אותם כך שיתחבאו מהמערכת החיסונית של המטופל. זה מרתק. התאים מוזרקים לאחר מכן למטופל, שם הם מתחילים לייצר אינסולין.
עד כה, רק מטופל אחד קיבל זריקה, ובמינון קטן בלבד, במטרה לבדוק אם תאי הבטא יכולים לשרוד ולייצר אינסולין. המינון היה קטן מדי כדי להפוך את המטופל לבלתי תלוי באינסולין, אבל Sana השתמשה בבדיקות MRI וכן בבדיקות C-peptide כדי להראות שתאי הבטא היו חיים וייצרו כמויות קטנות של אינסולין לאחר 12 שבועות. זהו שיא עבור תאי בטא שהושתלו במטופל עם סוכרת סוג 1 שאינו נוטל תרופות לדיכוי המערכת החיסונית.
השלב הבא – ניסויים קליניים
השלב הבא הוא להשתמש באותה טכניקה על תאי גזע שגודלו במעבדה, כדי לא להסתמך על תורמי איברים. לעולם לא יהיו מספיק תורמי איברים כדי לספק מספיק תאי גזע לחולי סוכרת סוג 1. לכן חשוב מאוד שהם יצליחו לעשות זאת במעבדה. עד כה הם הדגימו כיצד לעשות זאת בעכברים. התאים נשארו בחיים וייצרו אינסולין במשך 64 שבועות. התקווה היא ליצור תאים שגודלו במעבדה שיכולים לשרוד בגוף אנושי ללא תרופות לדיכוי המערכת החיסונית. התוכנית היא להתחיל ניסויים קליניים לריפוי אמיתי עבור בני אדם בשנת 2026.
המחקר הסיני – תכנות מחדש של תאי שומן
לפני שנה חוקרים סינים הודיעו שאישה עם סוכרת סוג 1 הפכה לבלתי תלויה לחלוטין באינסולין לאחר טיפול בתאי גזע. מה שהופך את המחקר הזה למרגש כל כך, ולדעתי הסיבה שהוא היה בכל החדשות בשנה שעברה, הוא שהמטופלת, תיאורטית, לא תזדקק לתרופות לדיכוי המערכת החיסונית. אנחנו עדיין לא יודעים אם זה נכון בפועל. הסיבה שניתן לבצע את הטיפול הזה ללא תרופות לדיכוי המערכת החיסונית היא שהם לוקחים את תאי הגזע ישירות מהמטופל במקום מתורם. זה אומר שהגוף של המטופל לא מנסה לדחות את התאים.
איך הם עושים את זה?
מתחילים בהוצאת תאי שומן מהמטופל בהליך פשוט מאוד. לאחר מכן הם ממירים במעבדה את תאי השומן האלה למשהו שנקרא "תאי גזע פלוריפוטנטיים". זהו סוג של תא גזע שיכול להתפתח לסוגים רבים אחרים של תאים. תאי הגזע האלה מונחים לאחר מכן להפוך לתאי איים מייצרי אינסולין, בדומה לאלה שיש לכם באופן טבעי אם אתם לא חיים עם סוכרת סוג 1. במקום להשתיל את התאים המייצרים אינסולין בלבלב, שם הם היו ממוקמים באופן טבעי, הם מושתלים לקיבה של המטופל. זה יוצר למעשה איבר בקיבה שמייצר אינסולין. עד כה, רק מטופלת אחת קיבלה טיפול זה והיא הפכה לבלתי תלויה לחלוטין באינסולין לאחר שנה, מה שאומר שהיא למעשה נרפאה מסוכרת סוג 1.
האם עדיין מוקדם לחגוג?
יש כמה סיבות שבגללן אנחנו לא יכולים להתרגש יתר על המידה לגבי ריפוי זמין באופן נרחב. ראשית, עלינו לראות את זה משוכפל במחקר קליני רחב היקף, לבדוק אם התהליך עובד עבור כולם. המטופלת הראשונה נרפאה ועלתה לכותרות הגלובליות לפני שנה ומאז לא קיבלנו שום עדכונים. אז אנחנו לא בדיוק יודעים מה קורה. התוצאות משני מטופלים נוספים שקיבלו את אותו טיפול היו צפויות בתחילת 2025 אבל עד כה לא פורסם דבר.
סיבה נוספת להיות קצת סקפטיים
המחקר טוען שהסוג הזה של טיפול בתאי גזע אינו דורש תרופות לדיכוי המערכת החיסונית. אבל לפני הטיפול בתאי גזע המטופלת שנרפאה עברה שתי השתלות כבד והשתלת לבלב. זה אומר שהיא כן נטלה תרופות לדיכוי המערכת החיסונית.
אז האם הריפוי האמיתי כבר כאן?
לצערי, אני לא חושבת שריפוי אמיתי וזמין באופן נרחב נמצא ממש מעבר לפינה. המחקרים והתוצאות החדשים מרגשים מאוד ואני חושבת שאנחנו מתקדמים לעבר ריפוי. אבל נראה שיש עדיין הרבה בעיות שצריך לפתור. אחד המכשולים הגדולים ביותר נראה שכל הריפויים האלה מבוססים על השתלת תאי גזע. גם אם זה יעבוד, עדיין תצטרכו להגיע לבית חולים לטיפולים. וסביר להניח שזה יהיה יקר מאוד. הריפוי יהיה זמין לאחוז קטן מאוד שיכול להרשות זאת לעצמו.
התוכנית של Vertex מסתמנת כמציאותית
לדעתי הריפוי הראשון שנראה יהיה זה של Vertex או משהו דומה. הוא עדיין ידרוש ככל הנראה תרופות לדיכוי המערכת החיסונית. הוא יהיה מיועד לבעלי סוכרת שקשה מאוד לנהל או שאינם מודעים להיפוגליקמיה. אבל אני חושבת שזה יהיה זמין בשנים הקרובות, אולי חמש שנים. ריפוי אמיתי שבו לא נצטרך לקחת תרופות לדיכוי המערכת החיסונית ייקח כנראה יותר זמן.
התקווה לריפוי תוך עשור
מדענים וחברות עובדים על ריפוי בעוד מקומות שלא הזכרתי. אולי פתאום תהיה פריצת דרך גדולה. אני חושבת שברגע שנראה את פריצת הדרך הגדולה הראשונה, הדברים יתקדמו מהר מאוד. אני עדיין מקווה לריפוי ב-10 עד 15 השנים הקרובות. מחזיקה אצבעות.
תודה רבה שצפיתם ואראה אתכם בפעם הבאה.
